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基因编辑,会成为辅助生殖的新选项?| 《财经》长文报道

2017-12-22  来源:财经  作者:孟励 张翠莲  编辑:陌莉花开
导读
CRISPR-Cas9以基因定位的简单性、灵活性和准确性,叩响了辅助生殖技术的大门,如何看待、接纳和扶持这一新兴技术考验国人乃至全人类的智慧
CRISPR-Cas9以基因定位的简单性、灵活性和准确性,叩响了辅助生殖技术的大门,如何看待、接纳和扶持这一新兴技术考验国人乃至全人类的智慧。图/视觉中国

本文转载自《财经》杂志(文/孟励 张翠莲)。

任何关于人类胚胎CRISPR基因编辑的消息都受到媒体的广泛报道,学术界的热度也丝毫不弱,世界范围内的科学家现在已经发表了八篇人类胚胎中的基因编辑的相关研究报告,其中五篇发表在过去三个月。

2017年下半年更是密集。8月2日、9月23日、10月5日,美、中、英的学者各自在《Nature》《Protein&Cell1》和《Nature》上发表论文,引起了更多的讨论,因为它代表了CRISPR在纠正致病突变基因和人类胚胎中精准基因功能调控的方法学上又迈出了一步。

但是,这距离我们的最终目标,即通过基因编辑来精准且彻底地纠正致病突变基因,理解人类胚胎基因调控还有多远,三篇文章提出了更新的问题。在我们考虑对生殖系细胞进行基因编辑的临床应用之前,还需要更多、更严谨且周密的实验。

作为生殖生物学工作者,我们有能力了解本领域的最新研究结果,同时,我们也有义务尽可能公开、准确地进行讨论基因编辑对于辅助生殖技术/医学的推动及其未来的应用前景。

CRISPR-Cas9的优势和局限

引起基因编辑的真正革命,是通过引入CRISPR-Cas系统,其中,一种核酸酶Cas9起了主要作用。

在普通的基因治疗中,患病细胞和组织中的基因可以通过两种方法进行修正:体内编辑和离体编辑。体内编辑治疗涉及将基因编辑试剂,如可编程核酸酶和供体模板直接转移到人体中。相比之下,在离体治疗中,将靶细胞群体从体内移出,使用可编程核酸酶修饰,然后移植回原宿主体,从而防止由免疫排斥引起的并发症。

辅助生殖技术中固有的体外受精、早期胚胎培养和发育,有6天-7天的过程,均发生在体外的离体环境。CRISPR-Cas9基因编辑在辅助生殖技术中的潜在的技术碰撞与融合,无疑将充满无限空间供人类憧憬与遐想。不过,将基因编辑技术前所未有地引入人类胚胎的安全性值得特别关注。尽管这些妙处令人垂涎,但其系统固有的局限性也清晰可见。首先是脱靶效应。

将基因编辑技术前所未有地引入人类胚胎的安全性值得特别关注。因为所有基因编辑工具都是可编程的核酸酶,如果设计的核酸酶一旦脱靶,有可能另外一个基因被诱发突变,导致可能与靶基因突变预期的结果混淆的效应或表型,这样的意外的脱靶突变可能导致细胞癌变或丧失功能。当使用培养的细胞而不是胚胎时,脱靶事件不太成问题,因为筛除脱靶诱发的突变细胞系是可行的。

然而,辅助生殖技术的对象就是生殖细胞